FDA одобрило препарат от GSK для лечения редкого генетического заболевания

Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) одобрило расширенное использование препарата Wellcovorin компании GlaxoSmithKline для лечения дефицита фолиевой кислоты в головном мозге у пациентов с генетическим нарушением FOLR1.

Речь идет о редком заболевании – Cerebral Folate Deficiencyвозникающее из-за нарушения транспорта фолиевой кислоты в мозг. Поэтому у пациентов могут возникать судороги, нарушения движения, задержка развития и другие неврологические осложнения.

Одобрение явилось результатом анализа научных исследований и клинических данных, включая описания случаев лечения и исследования механизма действия препарата.

Комиссар FDA Марти Макари отметил, что это решение является важным событием для людей с дефицитом транспорта фолиевой кислоты в мозг.