FDA одобряет препарат для лечения нарушений метаболизма

Управление по контролю за продуктами питания США и американские лекарства одобрили PTC Therapeutics для лечения метаболических расстройств.

Это одобрение позволяет PTC расширять свою базу доходов, поскольку наиболее популярные лекарства для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, перевода и emflaza сталкиваются со снижением дохода за счет регулирующего контроля и потери патентной защиты.

Препарат под брендом Sephience является пероральным препаратом для детей и взрослых с фенилкетонурией (PKU).

Sepence эффективна за счет повышения активности и стабильности фермента фенилаланинегидроксилазы (FAN), помогая пациентам лучше контролировать расстройство. Без лечения фенилаланин может накапливаться до токсических уровней, что приводит к необратимому повреждению мозга.

Препарат был одобрен в Европе в прошлом месяце. Теперь они хотят проверить и одобрить его в нескольких других странах, включая Японию и Бразилию.