FDA одобряет препарат Mirum Pharma от генетических заболеваний

Управление пищевым и лекарственным контролем и лекарственным управлением (FDA) (FDA) одобрило лекарство от генетических заболеваний.

Пациенты с расстройством, известным как церебротротентиноз ксантоматоз, не способны должным образом разрушать холестерин, поэтому токсины накапливаются по всему организму с течением времени.

Церебрирондин ксантоматоз есть Редкое, генетическое, аутосомно-рецессивное заболеваниехарактеризуется аномалией в гене CYP27A1.

Врачи уже могут назначить этот препарат, потому что он был признан медицинским сообществом в Соединенных Штатах.