Novartis получила одобрение на препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Компания Novartis получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на использование Itvisma в качестве заместительной генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Терапия предназначена для детей от двух лет и старше, подростков и взрослых с подтвержденной мутацией гена SMN1 (мотонейрона выживания 1).

Итвисма — это однократная терапия с фиксированной дозой, направленная на генетическую причину СМА.

Одобрение FDA основано на результатах открытого исследования STRENGTH (фаза IIIb) и исследования STEER (фаза III), которые продемонстрировали значительные улучшения стабилизации и двигательной функции в течение 52 недель. Оба исследования подтвердили одинаковый профиль безопасности.

СМА — это редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, вызванное дефектным или отсутствующим геном SMN1, который отвечает за выработку большей части белка SMN, необходимого для нормальной функции мышц.