В одобренном США лекарство от генетических заболеваний

Во вторник в США офис по борьбе с продуктами питания и наркотиками объявил о одобрении препарата для лечения редкого генетического заболевания.

Препарат полости рта в рамках бренда Gomekli был одобрен для взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше, страдающего от заболевания, известного как нейрофиброматоз типа 1 (NF1), который влияет ) При нейрофиброматозе пятна имеют цвет кофе с молоком (так называемые кофейные пятна).

«В дополнение к капсуле мы предлагаем таблетку, которая растворяется в воде, что очень важно для пациентов, которые не могут глотать, и тех, кто не мог получить терапию раньше», — сказал генеральный директор Sakib Sakib Islam до решения FDA.

Ожидается, что Гомекли будет доступен в США в течение двух недель.