В штате рассматривают возможность расширения терапии для пациентов с редким наследственным заболеванием.

DEC рекомендует вам рассмотреть возможность заключения соглашения об управляемом доступе (MAA) для препарата агалсидазы альфа, который показан для долгосрочной заместительной ферментной терапии у пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Фабри (дефицит альфа-галактозидазы).

Заключение государственного ОМТ опубликовано по ссылке.

Почему это важно?

Без должного лечения заболевание неизбежно приводит к развитию почечной и сердечной недостаточности, ранним инсультам, что значительно сокращает продолжительность жизни больных и вызывает преждевременную инвалидность.

По данным государственного OMT, агалсидаза альфа и агалсидаза бета могут иметь схожий профиль эффективности с точки зрения смертности от всех причин, частоты почечных осложнений и частоты сердечно-сосудистых событий, а также аналогичный профиль безопасности. В настоящее время нет четких данных, которые бы указывали на клиническое превосходство одного препарата над другим. Выбор и назначение агалсидазы альфа или агалсидазы бета производится врачом на основе индивидуального подхода с учетом клинического состояния и потребностей пациента.

Ожидается, что обеспечение доступа к агалсидазе альфа расширит доступ к жизненно важной заместительной ферментной терапии для пациентов с болезнью Фабри, что имеет решающее значение для предотвращения необратимого повреждения органов и снижения инвалидности.