ДЭЦ рекомендует включить велманазу альфа в государственные закупки

По результатам государственной оценки медицинских технологий (ОМТ) Государственный экспертный центр Минздрава Украины рекомендует включить препарат велмоназа альфа в перечень лекарственных средств, закупаемых за государственные средства с применением процедуры договоров управляемого доступа (ГКД).

Велманоза альфа применяется как ферментозамещающая терапия для пациентов с неневрологическими проявлениями альфа-маннозидоза легкой и умеренной степени тяжести.

Альфа-маннозидоз – редкое орфанное генетическое заболевание. Оно возникает из-за дефицита определенного фермента (альфа-D-маннозидазы), что приводит к накоплению олигосахаридов в крови. В дальнейшем могут возникать осложнения со стороны опорно-двигательной системы, органов дыхания, замедляться развитие.

Клинические исследования показали, что лечение велманазой альфа помогает существенно снизить уровень олигосахаридов в крови (в среднем на 70,5%) и улучшить функциональные показатели – выносливость и функцию легких в течение года лечения.

Долгосрочные наблюдения (до 12 лет) показали, что у детей лечение способствует улучшению или стабилизации состояния, а у взрослых – помогает сохранять стабильность болезни. Наиболее выраженный эффект наблюдается у пациентов, начавших терапию как можно раньше, что подчеркивает важность ранней диагностики заболевания и своевременного начала ферментозамещающей терапии.

Рекомендация о включении препарата в государственные закупки может способствовать расширению доступа пациентов к необходимому лечению.